血液学/肿瘤学：AOP Health不断扩大的临床研究项目取得新成果

AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (AOP Health)继续在血液学/肿瘤学领域开展成功的临床研究项目。该公司的两篇摘要获准在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会(EHA) 2024年混合大会上发表。其中一篇促成了关于PROUD-PV和CONTINUATION-PV试验最新结果的口头报告。结果显示，在接受了某种干扰素(ropeginterferon alfa-2b/BESREMi®)或现有最佳疗法的罕见血癌（真性红细胞增多症/PV）患者中，基因水平的变化（分子反应）与无事件生存期(EFS)之间存在相关性。1第二篇被接受的摘要报告了AOP Health最近启动的III期临床研究。该研究将ropeginterferon alfa-2b的研究范围扩大到了另一种罕见血癌——原发性血小板增多症(ET)患者。2一种首创的肿瘤学研究药物由早期开发阶段正在向临床试验迈进，进一步印证了AOP Health对于创新研究的承诺。

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减少突变细胞可改善PV患者的无事件生存期，而ropeginterferon alfa-2b可有效实现这一目标

大型随机对照PROUD-PV试验及其扩展试验CONTINUATION-PV3的最新研究结果表明，在所研究的患者群体中，ropeginterferon alfa-2b可减少携带某种基因（JAK2V617F，一种调节细胞生长的基因）突变的细胞数量。3对所有参与试验的患者进行的至少6年的分析显示，在最后一次评估中，突变细胞数量减少的患者的无事件生存期（患者在此期间没有发生打算通过治疗预防或推迟的事件）明显延长。

该论文的第一作者、法国巴黎大学的Jean-Jacques Kiladjian教授强调：“这一新证据支持了减少JAK2V617F突变导致的负荷对改善PV患者长期预后的临床意义，这应被视为治疗的目标之一。Ropeginterferon alfa-2b以突变的造血干细胞为靶点，对减轻JAK2V617F基因突变造成的负荷非常有效。”

ropeginterferon alfa-2b治疗ET的III期临床研究正在欧洲进行

为了研究ropeginterferon α-2b在有重大未满足需求的ET患者中的潜在效用，AOP Health启动了ROP-ET试验。这是一项前瞻性、多中心、单臂III期研究，旨在评估ropeginterferon alfa-2b在无法接受现有细胞减少疗法的ET患者中的长期安全性和有效性。4该试验正在欧洲10个国家的36个地点进行。该试验目前已招募了近50%的所需患者。招募速度之快凸显了临床试验的重要性。

候选新药：即将正式开始临床开发

在开发癌症干细胞靶向疗法取得成功的基础上，AOP Health正在向一个新的研究领域拓展，开发一种一流的研究性肿瘤候选药物。这种口服的高选择性血清素受体1B拮抗剂由Leukos Biotech在Josep-Carreras白血病研究所的研究基础上发现并初步开发，AOP Health获得了进一步开发和商业权利的授权。在西班牙科学与创新部通过公私合作计划(CPP2021-008715)提供的部分资助下，SERONCO-1将在Vall d’Hebron肿瘤研究所(VHIO)与Leukos Biotech合作开展，这是一项针对实体瘤和淋巴瘤患者的I期首次人体试验。后续的急性骨髓性白血病试验预计将于2026年开始。

参考文献

1. Kiladjian J-J、Klade C、Georgiev P等。JAK2V617F MOLECULAR RESPONSE CORRELATES WITH EVENT-FREE SURVIVAL IN AN EARLY POLYCYTHEMIA VERA POPULATION（JAK2V617F 分子反应与早期真性红细胞增多症患者的无事件生存期相关）。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/422323。最后访问日期：2024年5月27日。
2. Kiladjian J-J、Ferrer Marín F、Al-Ali FK 等。ROP-ET: A PROSPECTIVE PHASE III TRIAL INVESTIGATING THE EFFICACY AND SAFETY OF ROPEGINTERFERON ALFA-2B IN ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA PATIENTS WITH LIMITED TREATMENT OPTIONS（ROP-ET：一项研究ropeginterferon α-2b在治疗选择有限的原发性血小板增多症患者中的疗效和安全性的前瞻性III期试验）。2024年。https://library.ehaweb.org/eha/2024/eha2024-congress/421616。最后访问日期：2024年5月27日。
3. Gisslinger H、Klade C、Georgiev P等。Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment（用ropeginterferon alfa-2b治疗的真性红细胞增多症患者与现有最佳疗法的无事件生存期对比研究）。《白血病》。2023年10月；37(10)：2129-32。
4. Kiladjian JJ、Marin FF, Al-Ali HK等。ROP-ET: a prospective phase III trial investigating the efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in essential thrombocythemia patients with limited treatment options（ROP-ET：一项研究ropeginterferon α-2b在治疗选择有限的原发性血小板增多症患者中的疗效和安全性的前瞻性III期试验）。《血液学年鉴》。2024年3月4日：1-2。

关于BESREMi®

BESREMi®是一种长效型单聚乙二醇化脯氨酸干扰素(ATC L03AB15)。其独特的药代动力学特性提供了更高的耐受性水平。BESREMi®设计为每两周一次使用注射笔方便地自我皮下给药，或在血液学参数稳定后最多每月给药一次。与传统的聚乙二醇化干扰素相比，这种治疗方案有望带来总体上更高的安全性、耐受性和依从性。

目前约有7800名患者正在或已经接受BESREMi®疗法。

有关欧洲药品管理局(EMA)公布的产品特性摘要，请访问：BESREMi®

链接： https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP Health的长期合作伙伴PharmaEssentia发现了Ropeginterferon alfa-2b。2009年，AOP Health在欧洲、独联体(CIS)和中东市场获得了Ropeginterferon alfa-2b在PV和其他骨髓增殖性肿瘤（如慢性骨髓性白血病(CML) ）方面的临床开发和商业化的独家权利。

关于AOP Health

AOP Health Group 由多家公司组成，其中包括总部位于奥地利维也纳的AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH（简称“ AOP Health ”）。AOP Health Group是欧洲罕见病和重症监护综合疗法的先驱。在过去的25年里，集团已成为一家成熟的综合治疗解决方案提供商。集团总部位于维也纳，并在欧洲和中东地区设有子公司和代表处，同时还通过全球合作伙伴开展业务。集团的发展一方面得益于研发工作持续获得了高水平投资，另一方面也得益于以高度一致和务实的导向来满足所有利益相关者的需求，尤其是满足患者及其家人以及为其提供医治的医疗专业人员的需求。

需求、科学、信任。(Needs. Science. Trust.)
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